瑞士藥企羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）10 月 5 日宣佈，以最高 12.7 億美元獲得美國生物技術公司 Alector（納斯達克代碼 ALEC）實驗性帕金森療法 AL050 的全球獨家開發和商業化權利。消息公佈後，Alector 股價在盤前交易中暴漲 72%。
根據 9 月 30 日簽署的協議（Alector 已向美國證監會報備），基因泰克先付 1 億美元首付款；如果 AL050 達到開發、監管和銷售里程碑，Alector 還可再拿最高 11.7 億美元，外加按淨銷售額分級的特許權使用費。基因泰克將負責後續的開發、申報、生產和商業化。
這筆交易是羅氏擴充管線的一系列動作之一：今年 6 月，羅氏剛以最高 23 億美元與 Nurix Therapeutics 達成血癌藥物授權合作。
AL050 的思路和現有帕金森藥物完全不同。現有藥物大多補充多巴胺、緩解症狀；AL050 是一種"酶替代療法"，針對的是葡糖腦苷脂酶（GCase）不足——這種酶的缺乏被認爲是帕金森神經退化的驅動因素之一，在攜帶 GBA1 基因突變的患者中最爲明顯（約佔散發性帕金森病例的 8-12%）。
GCase 不足時，脂肪類物質會在神經元和腦細胞中堆積，干擾細胞清除廢物，並促使 α-突觸核蛋白（與帕金森密切相關的蛋白）聚集。AL050 把 Alector 改造過的 GCase（活性更強、半衰期更長）裝上該公司的"腦載體"（Brain Carrier）平臺，目標是把酶送進大腦、分解堆積物，從而減緩疾病進展。
這個項目最大的技術看點是"送藥"。血腦屏障是大腦的保護層，會擋住大多數藥物，大分子治療蛋白尤其難穿過。Alector 的腦載體平臺就是爲解決這個問題設計的——把治療分子"運"過屏障，提高在中樞神經系統的暴露量。
羅氏企業業務發展負責人扎伊特拉（Boris L. Zaïtra）表示："帕金森病是全球增長最快的神經系統疾病之一。通過與 Alector 這樣的公司合作，我們的目標是延緩甚至阻止帕金森的進展，讓患者保持並延長獨立生活的能力。"
需要冷靜的是：AL050 目前仍處於臨牀前階段，還沒進過人體試驗。12.7 億美元裏真正到手的只有 1 億美元首付，其餘都取決於未來的研發和銷售成果。基因泰克買的是"酶"而不是"載體"——Alector 保留了腦載體平臺的所有權，還能用它開發自己的其他管線。
但這筆交易釋放了一個信號：大藥企開始在人體數據出來之前就爲 GCase 這條技術路線下注。對帕金森患者來說，從"治症狀"到"治病因"的轉向，又往前走了一步。