以爲痛風一查竟是白血病，臨牀試驗把三孩父親從臨終關懷線拉回

以爲痛風一查竟是白血病，臨牀試驗把三孩父親從臨終關懷線拉回

出遊途中膝蓋疼，他以爲痛風又犯了

2024年9月，佛羅里達州三個孩子的父親瑞安·戈佩爾在一次出行中感到膝蓋疼痛。他有痛風，第一反應是老毛病又犯了。疼痛遲遲不退，他纔去看醫生。醫生開了點藥，抽了血讓他回家等結果。據CBS新聞報道，兩天後醫生打來電話：“停下手頭的一切，直接去醫院。你已經沒有免疫系統了，我不知道出了什麼問題，馬上就去。”

腫瘤醫生現身病房，確診急性髓系白血病

在醫院複查血象時，走進病房的是一位腫瘤醫生。“我當時還問：你來幹什麼，我就是膝蓋疼。”戈佩爾回憶說。對方告訴他：你得的是白血病。活檢確診爲急性髓系白血病（AML），一種侵襲性極強的血癌，克利夫蘭診所給出的數據是五年生存率約30%。確診時他的病情已極危重，器官瀕臨衰竭。

病情太重，醫生建議家屬準備臨終關懷

醫生沒有把最壞的消息告訴病人本人，而是告訴了他的女友：考慮臨終關懷吧，做安排吧，“他出不來了”。當時戈佩爾49歲。據雅虎和美聯社系媒體轉述，他女友拒絕接受這個結論，堅持要換一家醫院再看一次。

轉院邁阿密，查出高危基因型白血病

兩人最終轉到邁阿密的西爾維斯特綜合癌症中心。接診的血液腫瘤醫生賈斯汀·沃茨確診之餘還發現，戈佩爾的AML屬於“預後不良型”：基因構成決定了傳統化療很可能壓不住病，反而把人拖垮。常規路走不通，剩下的選擇不多了。

只剩一個名額，兩藥連擊專治高齡型病

轉機出現在沃茨主持的一項二期臨牀試驗：把兩種本來給老年AML患者的藥，拿來試治年輕人，而戈佩爾的基因圖譜恰恰像七八十歲的患者，正合適。方案是連喫28天藥片，第一週每天再加一次輸液。試驗恰好還剩最後一個名額。開始治療的第一天，女友送了他一本日誌，他在扉頁寫下：“我還沒完。”

28天試驗，36人中有25人腫瘤縮小消失

據發表在血液學期刊《Haematologica》9月號的數據，36名受試者中有25人在28天療程中腫瘤縮小或消失，其中19人達到完全緩解。戈佩爾就是緩解者之一。沃茨說，試驗結束後他仍需骨髓移植重建免疫系統——這一步對白血病患者可能根治，而受試者中超過一半最終做了移植。

兩個姐姐全相合，移植手術如期完成

幸運的是，戈佩爾的兩個姐姐都是完全配型。2024年11月26日，他在移植與細胞治療專家拉扎羅斯·萊卡基斯的主刀下接受骨髓移植。“是我姐姐救了我的命。”他說。術後他在醫院住了三週，又回家隔離了100天。

兩年無癌生存，老藥新用惠及年輕患者

如今戈佩爾已無癌生存兩年。當年被判定“出不了院”的人，回到了三個孩子身邊。這項試驗的意義不止救一個人：它證明老年AML的兩藥方案可以前移，用在基因型相似的年輕高危患者身上。沃茨表示，這個當初看起來毫無希望的結果，現在成了改寫治療版圖的一塊磚。